目的探讨自体骨髓间充质干细胞（mMSCs）携带外源micro-dystrophin基因移植治疗mdx鼠对膈肌的影响。方法采用脂质体介导micro-dystrophin基因转染mdx小鼠mMSCs（microdys-mMSCs）,通过尾静脉注射移植治疗mdx鼠,对照组移植等量的PBS液。在移植后4周、8周、12周和16周测定受体鼠血清肌酸激酶（CK）值、对膈肌进行HE染色、计数核中心移位纤维（CNF）比率,并用免疫荧光及RT-PCR法检测micro-dystrophin的表达。结果移植后血清CK值持续下降,各时间点膈肌病理改变较对照组有所改善,CNF比率下降,差异有统计学意义。免疫荧光可以检测到部分肌细胞膜能表达micro-dystrophin蛋白,并随移植时间延长micro-dystrophin阳性肌纤维比率增加,RT-PCR检测micro-dystrophin的mRNA有相同的趋势。结论 microdys-mMSCs移植治疗mdx鼠可以在受体鼠膈肌检测到micro-dystrophin的表达,减轻肌肉损伤并且改善mdx鼠膈肌的病理改变。