目的:评估口服米非司酮（10 mg/d）与安慰剂在手术前治疗子宫肌瘤的临床疗效和安全性。方法:本研究为多中心随机双盲、安慰剂、平行对照试验。共入组132例有症状的子宫肌瘤患者，按随机数字表法随机分为试验组和对照组，每组各66例。试验组患者口服米非司酮1片/d（剂量为10 mg/片），对照组患者口服安慰剂1片/d，两组均治疗3个月。主要疗效指标为最大肌瘤体积变化率，次要疗效指标包括闭经率、主观症状和贫血状况改善情况，安全性评价包括不良事件、辅助检查指标的变化。结果:治疗结束时，试验组最大肌瘤体积变化率为-25.97%（95% CI为-34.79%~-15.95%），而对照组为-1.51%（95% CI为-13.03%~11.54%）；试验组治疗前后最大肌瘤体积变化率显著高于对照组，且试验组与对照组最大肌瘤体积变化率之差为-24.84%（95% CI为-36.56%~-10.94%），在95% CI区间内，远高于本研究设定的10%优效界值的目标。在治疗结束时，试验组患者的完全闭经率［84% （52/62）］、痛经消除率［98%（61/62）］、月经失血消失率［87% （54/62）］均显著高于对照组（ P(0.05）。治疗结束时，试验组血红蛋白［（131±13） g/L］、红细胞计数［（4.5±0.4）×10 12/L］和血细胞比容（0.39±0.03）均较治疗前显著升高（ P均(0.05）；治疗结束时，两组患者上述3个指标分别比较均有显著差异（ P(0.01）。试验组治疗结束时血清雌二醇水平显著低于对照组（ P(0.01），两组之间FSH和皮质醇水平在治疗前、后分别比较均无显著差异（ P)0.05）。两组之间任何不良事件的整体发生率分别比较均无显著差异（ P)0.05）；腹痛是试验组最常见的不良事件［9%（6/65）］，但与对照组［3% （2/64）］相比，发生率并未显著增加（ P)0.05）。 结论:与安慰剂相比，口服米非司酮10 mg/d缩小子宫肌瘤体积、改善贫血状况的临床疗效明显优于安慰剂，且无明显不良反应，可作为子宫肌瘤患者术前的药物治疗。