目的系统归纳、分析儿童环境性肠道功能障碍（EED）临床试验的设计和评价的主要技术要素,通过标准化试验设计,为不同试验结果的比较提供一定的可行性。方法采用文献研究的方法,通过系统检索2000—2020年发表在PubMed、Cochrane以及EMBASE数据库,由2位研究者独立按照文献纳入与排除标准筛选儿童EED的临床随机对照试验文献,对纳入文献的试验设计与评价技术要素进行提取。结果检索出文献634篇,最终纳入16项研究。（1）试验目的:以改善肠道功能障碍的生物标志物为主14篇（87.5%）,其中6篇（37.5%）同时评价了改善生长发育迟缓效果。（2）试验设计:全部文献均采用了随机对照试验（RCT）的设计方法,其中3篇（18.75%）为整群随机对照试验;选择安慰剂对照9篇（56.25%）,双盲试验12篇（75.0%）。（3）受试人群:一般为生活在资源匮乏地区,长期暴露于卫生条件不足和营养缺乏环境中的儿童。（4）干预措施:主要是药物类（乳酸杆菌GG、利福昔明、美沙拉嗪、锌、阿苯达唑、阿奇霉素、多种微量元素）9篇（56.25%）,其次食物类（菜豆、黑眼豆、米糠）和环境卫生条件干预各3篇（18.75%）。（5）疗程:3 d～36个月。（6）有效性评价指标:主要是EED生物标志物14篇（87.5%）和生长发育指标6篇（37.5%）。其中,生物标志物主要包括尿乳果糖与甘露醇比值变化（L∶M）9篇（56.25%）,尿乳果糖的排泄率6篇（37.5%）;粪便髓过氧化物酶5篇（31.25%）,粪便α-1抗胰蛋白酶、粪便新蝶呤各4篇（25.0%）,粪便钙卫蛋白3篇（18.75%）,粪便再生基因1β2篇（12.5%）。生长发育指标包括年龄别身长/身高的Z评分、身长/身高、体质量各5篇（31.25%）,年龄别体质量2篇（12.5%）等。（7）试验的质量控制:以EED生物标志物为评价指标的研究,均在中心实验室进行统一检测。结论纳入的文献信息完善、质量较高,结果涵盖了儿童EED临床研究设计与评价的基本技术要素,对于EED临床试验设计与实施,具有重要的借鉴与参考价值。